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Niños con distrofia muscular de Duchenne - 11 de Abril de 2018 - Nota vista 1102 veces

Posible primer paso hacia la cura para los problemas cardíacos

La distrofia muscular de Duchenne, la más común de entre muchos tipos de distrofia muscular, ocurre generalmente en chicos jóvenes, que muestran los primeros síntomas de debilidad muscular en sus primeros años de escuela.

La enfermedad destruye entonces gradualmente el tejido muscular, de manera que los muchachos pierden la capacidad de caminar durante los años intermedios de la adolescencia, y más tarde acaban sucumbiendo a una insuficiencia respiratoria o cardiaca.

Todos los pacientes con distrofia muscular de Duchenne tienen mutaciones genéticas en el gen de la distrofina, de modo que no producen esa proteína en el tejido muscular.

La falta de la proteína distrofina fue descubierta como causa de la distrofia muscular de Duchenne en 1987.

El equipo de April Pyle, Huan Meng y Melissa Spencer, de la Escuela David Geffen de Medicina en la Universidad de California en la ciudad estadounidense de Los Ángeles (UCLA), está buscando una forma innovadora de detener la enfermedad cardiaca en pacientes con la distrofia muscular Duchenne.

Están intentando usar nanopartículas minúsculas que transporten trocitos de ADN hasta los corazones de personas con la citada enfermedad. Dentro de las células cardiacas, este nuevo ADN “engañaría” a la maquinaria de las células para revertir el defecto genético.

Recientemente, los investigadores han optado por una técnica de edición del ADN llamada CRISPR/Cas9 para intentar curar la distrofia muscular de Duchenne y otras enfermedades genéticas que son causadas por mutaciones en un único gen.

La técnica es una nueva forma para los científicos de editar genes de manera precisa.

Podría, por ejemplo, permitir que un gen mutado, como el gen disfuncional de la distrofia muscular de Duchenne, sea reemplazado con una versión sana.

Aunque la técnica ha funcionado con éxito en células aisladas en el laboratorio, los científicos aún no han desarrollado una versión de la técnica CRISPR/Cas9 que sea lo bastante segura y efectiva para usarla profusamente en humanos.

Con más de 650 músculos en el cuerpo humano, aplicar una terapia genética a cada músculo es un desafío considerable.

La comunidad científica ha venido usando normalmente virus para introducir el programa de edición genética en las células humanas.

Sin embargo, usar virus puede acarrear efectos secundarios no deseados.

Con el propósito de intentar superar estos problemas, Meng, Pyle y Spencer están diseñando una nanopartícula a partir de un compuesto especial basado en polímeros.

 La diminuta partícula contiene la maquinaria de la técnica CRISPR/Cas9 en su interior, con moléculas rodeándola que guían la esfera hasta el corazón. Ya han empezado a desarrollar una biblioteca de nanopartículas candidatas y están estudiando su estabilidad, otras propiedades químicas y con cuanta eficiencia liberan el sistema CRISPR/Cas9 dentro de las células cardíacas.

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